6个月一次!超长效中枢性性早熟产品国内开出首方

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(人民日报健康客户端记者 韩金序)8月7日,益普生官方微信消息,用于中枢性性早熟治疗的达菲林(注射用双羟萘酸曲普瑞林)六月剂型在成都市妇女儿童中心医院开出首方。官方信息显示,该药品是国内目前首个且唯一获批用于中枢性性早熟治疗的超长效剂型,为性早熟治疗提供了全新选择。

8月7日,成都市妇女儿童中心医院儿童遗传与内分泌代谢科主任程昕然开出首张处方。受访者供图

《中枢性性早熟诊断与治疗专家共识(2022)》[1]显示,中枢性性早熟(CPP)是儿科内分泌疾病中的常见病症,其特征是下丘脑-垂体-性腺轴提前激活,导致性激素过早分泌,影响儿童的正常生长发育和心理健康。据统计,CPP的发病率大约为1/5000至1/10000,女孩发病率为男孩的5至10倍。

成都市妇女儿童中心医院儿童遗传与内分泌代谢科主任程昕然告诉人民日报健康客户端记者,首位接受曲普瑞林六月剂型治疗的患者是一位来自四川省甘孜县的患儿。经过全面的临床评估,患儿表现出第二性征提前出现、骨龄超前、性腺增大和性激素水平明显增高的症状,符合中枢性性早熟的诊断标准。

程昕然强调,CPP的患儿需要长达两年的治疗和随访。与以往的月度或季度剂型相比,曲普瑞林六月剂型的最大优势在于其显著延长的注射周期,患儿只需每六个月接受一次注射,从而带来治疗的便利性,提高了患儿治疗依从性。6月曲普瑞林不仅减少了注射次,缓解患儿对频繁打针的恐惧,减轻心理压力,而且还极大减少了患儿和家长来医院的频率,减少往返医院的交通成本以及在院等待的时间成本,降低长期治疗给患儿及家长日常生活带来的不利影响。同时还减轻了医生门诊的压力。现在正值暑期高峰,也是儿科内分泌患儿的就诊高峰。6月长效剂型的出现也可以缓解医疗挤兑,为更多需要治疗的新患者提供了挂号的机会,让优质的医疗服务惠及更广泛的群体。

“目前,性早熟治疗在医保覆盖方面仍有待完善。在四川省,该疾病治疗尚未纳入医保报销范围。不过,随着药品的普及和医保政策的逐步调整,我们有理由相信,未来医保覆盖范围会不断扩大,进而减轻患儿家庭的经济负担,使更多性早熟患儿能够及时接受更优质的治疗。”程昕然主任说。

参考资料:

①中枢性性早熟诊断与治疗专家共识(2022)[J]. 中 华 儿 科 杂 志 , 2023, 61(1): 16-22. DOI: 10.3760/cma. j.

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