基因治疗改写耳聋命运，临床科学创新奖首次授予亚洲科学家

（人民日报健康客户端记者 刘静怡 徐诗瑜）3月7日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院官微报道，第48届美国耳鼻咽喉头颈外科研究学会（ARO）国际会议上，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长、耳鼻咽喉头颈外科专家舒易来因持续致力于研发和探索基因治疗听力障碍被授予“临床科学创新奖”。这是该奖项首次授予亚洲科学家。

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授。受访者供图

“听力障碍，不仅仅意味着失聪，更常伴随着言语障碍，而约60%的先天性耳聋是由遗传因素所导致的，已知的耳聋基因超过200多个，目前尚无任何临床治疗药物。”舒易来表示。

舒易来的耳聋基因研究始于2009年，第二年，他赴哈佛大学医学院附属麻省眼耳医院，开展了4年的耳聋基因治疗等研究。2014年，与基因编辑专家David Liu教授合作，在国际上首次实现内耳感觉细胞基因编辑。

2014年回国后，舒易来持续聚焦耳聋基因治疗研究和临床转化，针对10余种耳聋致病基因，运用基因置换、基因编辑等技术，在多个耳聋模型上证明了基因治疗的疗效。经过多年的持续研发，2022年，率先开展先天性耳聋基因治疗的临床试验，纠正了聋哑患儿听力、言语和声源定位能力，成果发表于顶级医学期刊《柳叶刀》和《自然医学》等杂志，并在《自然综述遗传学》发表评论文章。

2022年12月，全球首例先天性耳聋基因治疗在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院完成。受访者供图

人民日报健康客户端记者了解到，截至目前，该研究已顺利完成多名儿童和成人患者给药，随访结果显示，患者的听力得到了显著改善。首例患者治疗已达2年2个月，5名患者达1年半，10名患者随访时间超过1年，所有患者听力均持续稳定，言语能力也进一步提升。

尽管先天性耳聋基因治疗领域已取得显著成果，未来仍面临如何进行其他耳聋基因治疗药物的研发和临床转化、如何覆盖更多类型的先天性耳聋患者等诸多挑战。舒易来表示，未来将继续深耕耳聋基因治疗领域的研究，为数千万耳聋患者带来重获新声的希望。